Le secteur de la santé (humaine et vétérinaire) fait un appel croissant aux biotechnologies, pour découvrir, tester et produire de nouveaux traitements (ex : vaccins, protéines recombinantes,anticorps monoclonaux, thérapie cellulaire et génique (non-virale), vecteurs viraux...). Les biotechnologies sont également très utilisées pour le diagnostiquer et pour mieux comprendre les causes des maladies.
Ceci suppose un important effort de recherche pour comprendre le fonctionnement des organismes, et concevoir des médicaments capables d'agir sur d'éventuelles perturbations, et pour mieux différencier la part du génétique et de l'environnemental dans l'étiologie et l'épidémiologie des maladies. Cet effort de R&D est de plus en plus externalisé par l'industrie pharmaceutique vers les sociétés de biotechnologie, avec l'objectif d'avoir accès à une offre plus diversifiée de produits finis, c’est-à-dire de candidats médicaments pour lesquels la preuve de concept (essais in vitro et/ou en culture cellulaire), la preuve de faisabilité (essais chez l’animal), voire l'évaluation clinique chez l’homme ont déjà été faites.
La présence effective d’un tissu de jeunes entreprises innovantes de biotechnologie est donc une source d’innovations majeure pour le secteur pharmaceutique. Ainsi, actuellement 15 % des nouveaux médicaments seraient issus des biotechnologies et les projections portent ce chiffre à 40 % pour 2010. [réf. obsolète] [réf. souhaitée]
La présence effective d’un tissu de jeunes entreprises innovantes de biotechnologie est donc une source d’innovations majeure pour le secteur pharmaceutique. Ainsi, actuellement 15 % des nouveaux médicaments seraient issus des biotechnologies et les projections portent ce chiffre à 40 % pour 2010. [réf. obsolète] [réf. souhaitée]
La pharmacopée est le domaine pour lequel le public admet le mieux l'usage de la transgenèse, si les micro-organismes génétiquement modifiés sont cultivés en réacteurs fermés et non en plein champs, et avec les meilleurs conditions de biosécurité.